罕见病SMA患儿现状等药续命,一针70万

毅毅妈妈倚着栏杆望向医院闲下来时，瞿琳利总会待在出租房楼顶，倚靠着栏杆望向一公里外医院大楼，时常望出了神。积木、拼图、儿童充气泳池，还有衣服，在儿子毅毅出生前就已买好，瞿琳利想着等孩子会走路了，带他去游乐园玩。“送他去哪上学，该怎么培养他，甚至连他结婚生子的场景我都幻想过。”瞿琳利说。但从出生到现在，一岁多的毅毅更多的是待在一间有着各种仪器、充满消毒水气味的病房，鼻腔和嘴里还插了塑料管。他全身上下最灵活的地方只剩下眼睛。他得了SMA。SMA是脊髓型肌萎缩症的简称，被称为“婴幼儿遗传病头号杀手”。毅毅所患的正是这种导致运动神经元渐进性凋亡的罕见病。SMA患儿出生不久，便逐渐丧失各种运动功能，包括呼吸和吞咽等功能，像毅毅这样的SMA-I型患儿大多活不过2岁。一针70万的进口SMA精准靶向治疗药物——诺西那生钠，成为毅毅目前唯一的希望。中国内地首家